Branaplam (LMI070; NVS-SM1) is a highly potent, selective and orally activesurvival motor neuron-2 (SMN2)splicing modulator with anEC₅₀of 20 nM for SMN. Branaplam inhibitshuman-ether-a-go-go-related gene (hERG)with anIC₅₀of 6.3 μM. Branaplam elevates full-length SMN protein and extends survival in a severe spinal muscular atrophy (SMA) mouse model^[1][2].

IC50: 20 nM (SMN)^[1]
EC50: 6.3 μM (hERG)^[2]

Branaplam (LMI070; NVS-SM1) treatment induces changes in the levels of 175 genes in human fibroblasts^[1].

Branaplam (LMI070; NVS-SM1; 3, 10, 30 mg/kg; oral) produces dose-dependent elevations of SMN2-FL transcript and SMN protein in brain and spinal cord^[1].
Branaplam (1 mg/kg of IV; 3 mg/kg of PO) has a CL of 25 mL/min/kg and an AUC of 3.03 μMoh^[2].
A single Branaplam (oral; 30 mg/kg) results in significant and durable SMN protein elevation in brain for up to 160 hours in C/+ mice^[1].
Branaplam (oral; 0.03, 0.1, 0.3, 1, 3 mg/kg) improves body weight and extendes lifespan in n SMNΔ7 mice^[1].

393.48

Solid

C₂₂H₂₇N₅O₂

1562338-42-4

Room temperature in continental US; may vary elsewhere.

4°C, sealed storage, away from moisture

*In solvent : -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture)

DMSO : 5 mg/mL(12.71 mM;ultrasonic and warming and heat to 80℃)

请根据半岛bd体育手机客户端 在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的半岛bd体育手机客户端 失效。
储备液的保存方式和期限：-80℃, 6 months; -20℃, 1 month (sealed storage, away from moisture)。-80℃ 储存时，请在 6 个月内使用，-20℃ 储存时，请在 1 个月内使用。

请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。以下溶解方案都请先按照In Vitro方式配制澄清的储备液，再依次添加助溶剂：

——为保证实验结果的可靠性，澄清的储备液可以根据储存条件，适当保存；体内实验的工作液，建议您现用现配，当天使用； 以下溶剂前显示的百
分比是指该溶剂在您配制终溶液中的体积占比；如在配制过程中出现沉淀、析出现象，可以通过加热和/或超声的方式助溶

• 1.

  请依序添加每种溶剂： 10% DMSO    40%PEG300   5%Tween-80   45% saline

  Solubility: ≥ 1 mg/mL (2.54 mM); Clear solution

  此方案可获得 ≥ 1 mg/mL (2.54 mM，饱和度未知) 的澄清溶液。

  以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 10.0 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 400 μL PEG300 中，混合均匀；向上述体系中加入50 μL Tween-80，混合均匀；然后继续加入 450 μL生理盐水定容至 1 mL。

  将 0.9 g 氯化钠，完全溶解于 100 mL ddH2O 中，得到澄清透明的生理盐水溶液
• 2.

  请依序添加每种溶剂： 10% DMSO    90% (20%SBE-β-CDin saline)

  Solubility: ≥ 0.71 mg/mL (1.80 mM); Clear solution

  此方案可获得 ≥ 0.71 mg/mL (1.80 mM，饱和度未知) 的澄清溶液。

  以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 7.1 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 900 μL20% 的 SBE-β-CD 生理盐水水溶液中，混合均匀。

  将 2 g 磺丁基醚 β-环糊精加入 5 mL 生理盐水中，再用生理盐水定容至 10 mL，完全溶解，澄清透明
• 3.

  请依序添加每种溶剂： 10% DMSO    90%corn oil

  Solubility: ≥ 0.71 mg/mL (1.80 mM); Clear solution

  此方案可获得 ≥ 0.71 mg/mL (1.80 mM，饱和度未知) 的澄清溶液，此方案不适用于实验周期在半个月以上的实验。

  以 1 mL 工作液为例，取 100 μL 7.1 mg/mL 的澄清 DMSO 储备液加到 900 μL玉米油中，混合均匀。

• 4.

  请依序添加每种溶剂： 5% DMSO    40%PEG300   5%Tween-80   50% saline

  Solubility: ≥ 0.57 mg/mL (1.45 mM); Clear solution
• 5.

  请依序添加每种溶剂： 1% DMSO    99% saline

  Solubility: 0.12 mg/mL (0.30 mM); Suspended solution; Need ultrasonic